Biotecnologia escandalosa cura condições incuráveis

Quando e devemos usar ferramentas de “edição” de genes humanos para alterar o genoma humano? São questões enormes, carregadas de muito peso emocional e questões éticas – principalmente quando se trata de intervenção genética em embriões.

Há alguns dias, foi realizada uma cúpula global sobre os temas da edição do genoma humano. Cientistas, pesquisadores, especialistas em ética e grupos de defesa de pacientes enfrentaram “estilo livre” com desafios intermináveis ​​durante a Terceira Cúpula Internacional de Edição do Genoma Humano em Londres.

E não é como se eles não tivessem nada para se animar. Desde que os cientistas descobriram que poderiam usar o CRISPR para “editar” genomas celulares, vários ensaios clínicos foram realizados para testar o uso da tecnologia no tratamento de doenças graves.

Ele tem realizações notáveis. Mas também há falhas. Nem todos os testes correram como planejado e alguns voluntários morreram. Os tratamentos bem-sucedidos são uma grande promessa, mas, neste estágio, parece provável que sejam supercaros e, portanto, limitados aos poucos super-ricos.

E embora esses casos ainda envolvam alterações nos genes das células do corpo adulto, alguns pesquisadores esperam usar o CRISPR para “editar” genes em óvulos, espermatozoides e embriões. O espectro dos “bebês projetados” continua a pairar ameaçadoramente.

Um sucesso controverso

Na última “cúpula” realizada em Hong Kong em 2018, He Jiankui, então trabalhando na Southern University of Science and Technology em Shenzhen, China, anunciou que havia usado CRISPR em embriões humanos. A notícia dos primeiros “bebês CRISPR” causou grande comoção. “Nunca esqueceremos o choque”, disse Victor Dzau, presidente da Academia Nacional de Medicina dos Estados Unidos.

He Jiankui acabou na prisão e só foi solto no ano passado. E embora a edição do genoma hereditário já fosse proibida na China na época (está proibida desde 2003), o país foi rápido em introduzir uma série de leis adicionais destinadas a impedir que tal coisa acontecesse novamente.

Hoje, a edição do genoma hereditário é proibida pela lei criminal, Yaojin Peng, do Instituto de Células-Tronco e Medicina Regenerativa de Pequim, disse à platéia.

Como era de se esperar, houve muito menos drama no encontro de cientistas deste ano. Mas foram muitas emoções.

Lidar com doenças terminais

Sobre como a edição de genes pode ser usada para tratar a anemia falciforme, disse Victoria Gray, uma mulher de 37 anos que sobreviveu à doença. Seus sintomas graves marcaram sua infância e adolescência e frustraram seus sonhos de se tornar médica. Ela teve episódios de dor intensa que a mantiveram internada por meses. Seus filhos estavam preocupados que ela pudesse morrer.

Victoria decidiu se submeter a um tratamento envolvendo edição de genes em células de sua medula óssea. Suas novas “supercélulas”, como ela as chama, transformaram sua vida. Minutos após a infusão de células editadas, ela se sentiu renascida. Demorou mais 7-8 meses para ele se sentir melhor. E então? “Eu realmente comecei a aproveitar a vida que uma vez senti que estava apenas passando por mim”, compartilha Victoria.

Victoria é uma das mais de 200 pessoas que foram tratadas com terapias baseadas em CRISPR em ensaios clínicos, disse David Liu, do Broad Institute do MIT e Harvard, que liderou o desenvolvimento de formas novas e aprimoradas de CRISPR. Ensaios também estão em andamento para a terapia de uma série de outras doenças, incluindo câncer, perda genética da visão e amiloidose.

Também brilhante é a história de Alice, uma adolescente do Reino Unido diagnosticada com uma forma de leucemia que afeta um tipo de glóbulo branco chamado células T. A quimioterapia não funcionou, nem o transplante de medula óssea. Assim, os médicos do Great Ormond Street Hospital, em Londres, propuseram uma abordagem baseada em CRISPR.

Isso envolve retirar células T saudáveis ​​de um doador e usar o CRISPR para modificá-las. As células tratadas são alteradas para que não sejam rejeitadas pelo sistema imunológico de Alice. No entanto, eles poderiam rastrear e atacar as próprias células T cancerígenas de Alice. Essas células foram então implantadas em Alyssa.

“A partir de agora, aproximadamente 10 meses após o tratamento, ela está livre do câncer”, disse Liu.

Falhas e questões éticas

Apesar das encantadoras histórias de Alice e Victoria, há lados obscuros no assunto CRISPR. A questão da justiça é uma delas. Espera-se que as terapias de edição genética custem muito dinheiro – possivelmente milhões de dólares. Quem será capaz de pagá-los? Provavelmente poucos.

Por enquanto, as terapias CRISPR ainda são consideradas experimentais e nenhuma foi aprovada; portanto, a única maneira de as pessoas acessá-las é por meio de ensaios clínicos. A maioria deles ocorre em países do “mundo rico”.

Outra questão ética é se a biotecnologia será usada apenas para tratamento. Mark Düsseiler, da ETH Zurich, na Suíça, diz que a edição de genes pode encontrar um lugar em projetos de “biohacking” e “bio-arte”.

Também permanece uma questão em aberto que nem todos os tratamentos CRISPR são bem-sucedidos. No ano passado, Terry Horgan, 27, morreu enquanto participava de um ensaio clínico de um tratamento CRISPR projetado para tratar sua distrofia muscular de Duchenne, uma doença fatal que causa degeneração muscular. A causa de sua morte – e se pode ter relação com o tratamento – ainda não está clara.

Junto com isso, muitos pesquisadores observam que a comunidade científica ainda não entende completamente como funciona o tratamento. Sabemos que podemos cortar o DNA e trocar as bases do DNA ou partes do código genético. Mas não podemos ter certeza se não haverá efeitos indesejados em algum outro lugar do genoma. É possível induzir acidentalmente uma mudança genética em um local completamente diferente – um que pode ter consequências prejudiciais.

Esta questão de particular preocupação diz respeito à ideia de “editar” bebês no estágio embrionário. Em teoria, o DNA de um embrião poderia ser alterado para evitar que o bebê desenvolvesse uma doença hereditária. Mas estudos de embriões iniciais sugerem que é possível ter efeitos indesejados e potencialmente prejudiciais da edição de genes. E essas mudanças serão passadas para a próxima geração.